摘要
1引言
细胞或基因疗法、药械组合产品、新的临床试验设计、真实世界证据、大数据及人工智能(AI)的革命性进展，对监管机构的科学家构成了重大挑战。因此，2016年，EMA正式成立了一个监管科学观测站（Regulatory Science Observatory），以监测科学和技术的新兴趋势，并指导使用资源和外部合作，以推进监管科学。EMA的愿景是催化并使科学能够转化为以患者为中心的护理及其在不断发展的医疗保健系统中得到交付，为了实现这一愿景，EMA制定了五大战略目标。
2战略目标
2.1促进科学技术在药物开发中的融合
其具体目标是鼓励并使最新的科学和技术知识能够融入药物开发。这需要监管机构、学术研究中心和开发人员在产品生命周期的所有阶段进行持续对话。具体建议包括：
加强与新生物标志物开发者的早期合作。
支持先进治疗药物(advanced therapy medicinal products，ATMPs)的证据生成。EMA建议增加开发人员与监管机构、卫生技术评估机构(health technology assessment bodies，HTAs)和支付方之间的早期互动，以确保尽早解决ATMPs的监管问题，并促进患者更快地获得治疗。
确定瓶颈并提出相关法规的现代化建议，以促进新产品的生产。连续制造方面的进步与传统的监管模式不太相符，可能需要调整药品生产质量管理规范（good manufacturing practice，GMP）的要求和标准，并制定具体的监管指导原则和监督措施。
为医疗器械、体外诊断试剂和“边缘”产品的评估建立一个综合评估途径。越来越多的复杂产品正在出现，它们通过混合作用机制将药物和医疗器械结合在一起。创新药物也可能依赖于相关的体外诊断试剂的使用。为了支持这类“边缘”产品的开发和监管，EMA需要综合的能力和专业知识，并与负责监管医疗器械的机构合作。
建立互补和灵活的咨询机制，支持创新产品开发。
2.2推动协同证据生成，提高评估的科学质量
其目标是为监管机构提供更好的证据，以加强监管评估的基础。新的数字工具意味着，从临床前开发、临床试验过程到真实世界使用，数据可以在整个药物生命周期中得到更广泛和更有效地收集。这对特殊人群(例如儿童、罕见病患者或个体和/或公共卫生负担较重的患者)尤其重要，这提供了一个机会，在评估过程中更好地采集患者偏好，使临床开发和监管更具成本效益。具体建议包括：
推动采用新的临床试验实践，促进临床试验批准、药品临床试验质量管理规范和HTA的接受。
建立一个专门的人工智能测试“实验室”，探索创新数字技术的应用，以支持数据驱动的决策。
开发评估可穿戴设备等技术采集复杂数据集的能力。
培养分析个体患者数据的能力，以支持决策。
2.3与医疗保健系统合作，促进以患者为中心的药物可及性
这一目标旨在确保患者及时获得可负担的高质量药物，并确保医疗保健利益相关者获得指导正确的处方和使用所需的信息。具体建议包括：
与HTAs共同开发与健康相关的核心生命质量及患者报告结局(patient-reported outcomes，PROs)，以便在试验中实施，并通过相对有效性评估桥接差距。越来越多的人认为，更加全面地评估药物对患者生命质量的影响，才能得出至关重要的见解。
与HTAs进行信息交流，以支持从获益-风险到相对有效性评估之间的桥接。应在利益相关者之间制定新的标准和指南，以避免证据标准上的分歧。
创建一个可持续的、有质量保证的、灵活的框架，在整个产品生命周期中提供对具有代表性的、纵向的真实世界数据的快速访问和分析。此类数据来源往往具有异质性，因此需要开发改进的分析和流行病学方法来提供有力的证据。
使支付方的要求参与到对证据生成计划的预期讨论。
2.4应对新出现的健康威胁和治疗可及性方面的挑战
这一目标旨在确保EMA能够有效解决药品的需求和可及性挑战，以应对现有和正在出现的健康威胁（例如需要新的抗生素和管理抗生素耐药性的方法，以及改善沟通和建立公众对疫苗的了解和信任的举措）。另一个需要解决的领域是欧盟药物供应不均问题（没有上市或供应中断）。具体建议包括：
执行EMA的健康威胁计划，圈定资源和改进准备方法。
制定法规指南并支持新的抗菌药物开发和预防及治疗感染的创新方法。
探索提高欧洲和国际产能的机制。
开发方法和工具，如生物标志物，以表征免疫反应和支持疫苗质量属性的定义。
使用基于证据的工具，积极与利益相关者沟通疫苗的获益-风险，以解决疫苗接种的信心问题。
支持“老药新用”框架的开发和实施，这有可能减少开发的时间和费用，并为患者提供其他治疗选择。
2.5在监管科学中促进和利用研究和创新
这一目标是实现上述四项战略目标的关键，可通过与学术研究中心合作，建立新的监管科学和创新平台来实现。这将为EMA监管网络和学术界的科学家提供一种机制，使他们能够合作来确定和解决高度相关的基础研究问题，例如PROs、基于组学的诊断、药械组合产品、建模和仿真、大数据和人工智能。还将有助于在精准医学和可穿戴设备等新兴创新领域培养新的监管胜任力。此外，实现这一战略目标将提高获得监管科学专业知识的机会，以便更好地追踪创新，并增强对新药产品开发的见解。
3下一步骤
核心建议将通过一系列实际步骤的行动来实现。一份名为《2025年监管科学》的文件草案详细介绍了这五项战略目标，并在2019年上半年征求公众意见。在考虑反馈意见后，该文件的最终版本将于2019年第四季度公开发布。
文章来源：国际药政通
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